北科生物的細胞治療夢能否實現?

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  壁虎的尾巴斷掉後还后能 再生,人類还后能 也具有這種能力?“幹細胞為實現這一想法提供了可能性。”深圳北科生物有限公司(以下簡稱“北科生物”)創始人胡祥説。

  幹細胞,是一類具有自我更新能力,並能分化成各種終端體細胞的細胞。簡單來説,人體是由150萬億—1500萬億個細胞組成,共2150多種,可分為兩大類:一類是通常所説的功能細胞;第二類細胞則还后能 自我更新、無限分化,新生出功能細胞,從而代替凋亡和壞死的細胞,這類細胞可是幹細胞。

  幹細胞的這一特點,使它成為21世紀再生醫學的基礎,更是當前科技的前沿和熱點,不斷有令人振奮的消息公佈。1505年在深圳成立的北科生物可是該技術受益者,創立之初就名聲大噪,成為我國幹細胞領域的領頭羊企業。但由於技術問題,北科生物也飽受爭議,尤其在政府叫停幹細胞臨床之後,北科生物幹細胞産業化目標受阻,企業的發展也進入低谷。

  在産業化的路上遇阻後,北科生物以“綜合細胞庫+區域細胞製備中心”為基礎,以“網際網路+”為手段,打造一個細胞治療産業的“淘寶”,既能為醫院和患者建立細胞製備中心,一齐還向所有醫院、上游公司開放,成為一個覆蓋全國的個體化細胞治療産業公共技術服務平臺,推動我國細胞治療的産業化。

  ●南方日報記者 向雨航

  1開啟細胞治療新模式

  人體中的任何器官和組織一旦跳出問題,是否可像更換損壞的零件一樣隨意更換和修理?2012年,獲得諾貝爾生理學或醫學獎的英國人John Gurdon和日个人所有 Shinya Yamanaka,為人們的這一美好願景帶來了希望。兩位科學家以研究細胞核重編程和誘導多能幹細胞獲得表彰,這個科學界超高榮譽的歸屬使得幹細胞生物學再一次引起公眾的關注,也讓北科生物的胡祥更堅定了个人所有 幹細胞治療的夢想。

  1505年,回國創業的胡祥在深圳創立了北科生物,致力於幹細胞基礎研究及臨床轉化研究,推動幹細胞療法從實驗室走向臨床。“細胞治療技術要廣泛應用到臨床解決疑難問題,成為醫生手邊可用臨床工具,除了技術上要具有科學性外,還要具有物理上的可及性,即如保構建一個系統,保障臨床醫生隨時可用的便利條件。”胡祥説,這就開啟了目前通行細胞治療行業的“院內實驗室提供臨床所需細胞”模式。

  成立之初,北科生物就借助轉化醫學這一新興學科,轉化醫學的主要目的是為打破基礎研究與藥物研發、臨床實踐之間固有的屏障,建立一整套體系和平臺,縮短從實驗室到病床的過程,把基礎研究獲得的研究成果快速轉化為臨床中需要的治療新方法,一齐又將臨床醫療實踐的資訊及時反饋給基礎研究者,以建立一個高效的雙嚮往復迴圈的溝通渠道。

  “在幹細胞療法臨床應用轉化的價值鏈中,北科生物做的不僅僅是成體幹細胞核心技術的研究,重要的是還扮演了一個資源整合者的角色。”胡祥説,幹細胞療法從實驗室走向臨床是一個複雜的過程,涉及幹細胞的採集與儲存、臨床級幹細胞的處理與製備、幹細胞運輸等多個環節。從産業優化及传输速率的深度1來看,幹細胞療法從採集到臨床應用需要具有不同比較優勢的企業與機構一齐參與。

  於是,北科生物通過與醫療機構战略战略合作共建的形式,向臨床提供臨床級的臍帶間充質幹細胞,飞快建立了個體化幹細胞技術的臨床轉化網路,並創造了諸多堪稱醫學奇跡的臨床療效。1505年12月,匈牙利腦癱患者接受北科生物幹細胞技術治療後效果顯著,在匈牙利引起轟動。“尋找幹細胞科技的前沿,没有了康橋没有了斯坦福可是在新加坡,可是在中國深圳。”1506年3月,美國《商業週刊》如是評價北科生物在幹細胞研究領域可能性造成的影響。

  當時,由於美國幹細胞研究和臨床方面的限制,中國在臨床和産業化方面取得的進展略佔先機,而北科生物在産業化方面更是拔得頭籌。據介紹,採用北科生物幹細胞治療的病人有15000多例,其中慕名專程從美國、加拿大、英國、匈牙利等20多個國家趕來治療的患者達1150多名。治療涉及病種超過90多種,包括多發性硬化、肌營養不良、孤獨症、系統性紅斑狼瘡、腦癱、小腦萎縮等。

  憑藉臨床應用研究及創新性醫療成果,北科生物名揚海外,在國際國內战略战略合作上也贏得口碑和商機。到1509年,北科生物已形成了國際化的幹細胞臨床轉化網路,在江蘇建立世界首個區域細胞製備中心,在亞洲、歐洲等國家設立分公司,建設幹細胞技術臨床轉化醫學中心,並收購日本瀕臨破産的從事脂肪幹細胞研發轉化的生物公司,積累起大量的成體幹細胞技術臨床轉化的安全性、有效性數據,形成了龐大的全球臨床研究技術支援網路。

  2從“奇跡”到“不合法”

  1509年,美國總統奧巴馬上臺後,立即解禁了關於胚胎幹細胞研究的禁令,美國乃至世界的幹細胞研究與臨床轉化由此一片歡騰。同年3月,中國衛生部出臺《醫療技術臨床應用管理方法》,將自體幹細胞和免疫細胞治療技術、異基因幹細胞移植技術納入第三類醫療技術管理,並規定異種幹細胞移植暫不得應用於臨床。

  在臨床上,幹細胞是被看作繼藥物治療、手術治療無效後的另一種疾病治療途徑。但由於缺陷系統性的監管體系,幹細胞在我國一度處於混亂狀態,太少機構將幹細胞的功能過分誇大,甚至過度收取相關費用。2012年7月,原衛生部叫停了在治療和臨床試驗中,試用任何未經批准使用的幹細胞,並停止接受新的幹細胞項目申請。

  於是,在世界各國紛紛搶佔幹細胞與再生醫學制高點的時候,中國卻迎來了衛生行政部門對於幹細胞治療的全面停止整頓,中國幹細胞治療臨床轉化自此進入發展停滯期,由領先發展轉而淪為了“不合法”,發展滯後。

  而北科生物更是被推到了風口浪尖上,由“幹細胞科技的前沿”和“醫學奇跡”轉而成為“向全世界20多個國家的患者提供未經證實的幹細胞療法”。在過去的數年內,企業突然 飽受爭議。

  “在國家要求停止臨床應用後,北科生物停掉了幹細胞臨床實驗和轉化業務,産業化步伐停止。”胡祥説,公司開始跳出營收赤字和虧損,近幾年虧損已經上億元。

  在企業虧損的情况表下,北科生物的員工紛紛離職,有的自立門戶創辦生物醫藥公司,開始從事細胞治療。“北科生物是整個細胞治療領域的‘黃埔軍校’,1509年前後,公司最多有700多人,現在还后能 还后能 150多人了。”胡祥説,業務的萎縮,導致太少人沒事幹了,还后能 还后能 出走。

  或多或少業內人士也為北科生物的盛極而衰感到可惜。一位已創立公司的前北科生物員工就向記者表示,北科生物的虧損與企業的戰略失誤有關,“在國家政策禁止幹細胞臨床實驗和轉化的情况表下,公司突然 堅持幹細胞研發的戰略是不合適的,應該轉變方向。”該員工的公司就轉向免疫細胞治療。

  2012年7月,美國賓夕法尼亞大學醫學院發佈了應用基因工程修飾T細胞成功治療晚期白血病患者的臨床研究成果,這個成功讓全世界興奮,也讓胡祥看过了細胞治療的另一個方向。

  北科生物的發展也進行戰略性調整,由過去單一的幹細胞技術研發,轉向個體化細胞治療公共技術服務平臺的構建,為臨床醫生搭建一個應用個體化治療的便利性通道——“區域細胞製備中心”。一齐,進行細胞免疫治療的開發與轉化。

  2014年,北科生物收購美國“Altor生物科技有限公司”新品種ALT—1503,用於國內臨床腫瘤生物免疫治療的開發與研究應用。在這筆跨國技術战略战略合作中,雙方將战略战略合作發展个人所有 的産品部門和技術轉化領域。2015年,北科生物與南京爾賓堇生物的高賓教授成立公司,聯合開發類細胞免疫治療腫瘤的“MAR—T”方法,該技術是把抗體裝到T細胞上以後,T細胞借助抗體對抗原的識別,去識別和殺傷腫瘤細胞。通過收購和战略战略合作,北科生物在腫瘤免疫細胞治療領域也走在了前沿。

  3細胞産業發展仍需前瞻性産業政策

  在2015深圳國際BT領袖峰會上,“深圳綜合細胞庫”和“深圳(北科)區域細胞製備中心”正式掛牌。“這是北科生物細胞治療産業化發展的一種新模式。”胡祥説。

  這一模式也得到國際同行的認可和證實。今年7月14日,國際知名醫學雜誌《BMC Medicine》發佈了中國“十二五”期間的863重大專項研究成果——《經冠狀動脈注射人臍帶華通氏間充質幹細胞治療急性心梗的雙盲、隨機、對照試驗研究》。該研究由北科生物與战略战略合作單位歷時近5年時間,參照美國食藥總局II期臨床研究標準設計,首次應用人臍帶來源,治療急性心梗的臨床研究,篩選1150名患者,成功入組116名,隨訪18個月。其結果顯示,人臍帶來源的間充質幹細胞對急性心梗患者心功能有顯著性的改善,優於目前臨床中急性心梗的常規治療方案。

  一段時間的沉澱後,北科生物産業化的計劃重新啟動。在“綜合細胞庫+區域細胞製備中心”的基礎上,以“網際網路+”為手段,在産業投資基金战略战略合作方面,鋪設一條既能滿足臨床需求及時性,又兼顧生産規模化的臨床需求方和技術供給方的“細胞治療高速公路網”,為細胞治療技術臨床轉化提供了創新性的公共技術平臺和基礎設施,最終形成覆蓋全國的個體化細胞治療産業公共技術服務平臺暨國家級網路。

  按照胡祥的設想,這個個體化細胞治療臨床轉化的公共技術服務平臺就像淘寶網一樣,不僅為大多數醫院和患者建立服務規範、標準高效的、有監管能力的細胞製備中心,一齐還向所有醫院、上游公司開放,任何擁有個體化細胞治療技術的研究團隊、創始生物科技公司和技術發明者個人、想創業的人还后能 在平臺上進行創業。

  目前,幹細胞再生醫學、免疫治療為主要內容的細胞治療新技術的快速發展,已成為當今世界生物領域研發的熱點。據胡祥介紹,截至今年6月份,全世界有528項研究是關於細胞治療的,已經批准了74個細胞治療産品,南韓、美國、加拿大、澳大利亞已經批准了幹細胞臨床應用以及相關産品,遺憾的是,我國尚没有了批准一項細胞治療領域的臨床應用和産品。

  “整個細胞産業的發展仍然所处或多或少瓶頸和限制。”胡祥説,這都有技術問題,可是監管政策的滯後,“我們管理規範的制定遠遠滯後於産業的飞快發展,缺陷技術標準和行業標準,以及公共基礎服務設施,這些都有勢必影響産業的可持續發展。”細胞治療作為一種新的技術,不同於化學藥,應該建立新的藥品審批通道,“細胞治療、基因治療都有突破性的治療,我們不再需要像化學藥那樣做那麼多期臨床實驗,這樣还后能 把新藥審批的流程,從過去8到10年,縮短到現在的2到3年。”胡祥説,加快新技術和新藥的審批進程,还后能 加快我國細胞治療的産業化。

  今年8月21日,國家衛計委、國家食藥總局聯合發佈了《幹細胞臨床研究管理方法(試行)》和《幹細胞製劑品質控制及臨床前研究指導原則(試行)》,規定三甲醫院还后能 開展幹細胞臨床研究。“這已經撕開了一條小縫,企業还后能 跟醫院战略战略合作,一齐開展臨床研究。”胡祥説,因此要解決整個産業的問題,還需要出臺前瞻性和引導性的産業政策,加快細胞治療藥物的審批传输速率。